小分子的大未来:瞄准不可药物


近一个世纪以来,小分子药物一直是制药业的支柱. 定义为任何低分子量的有机化合物, 小分子药物作为治疗药物有一些明显的优势:大多数可以口服,它们可以穿过细胞膜到达细胞内的目标. 它们也可以被设计成通过各种作用模式参与生物目标,它们的分布可以进一步调整, 例如,允许有或没有穿透大脑的全身照射. 

澳门第一赌城在线娱乐研究和技术的快速发展为开发小分子药物的创新和创造性新方法开辟了可能性. 在澳门在线赌城娱乐, 澳门第一赌城在线娱乐结合澳门第一赌城在线娱乐独特的知识范围, 跨多个学科的技能和经验,不断发现和开发潜在的新的小分子治疗方法. 这包括利用高通量筛选, 确保分子与目标接触的多方面特征,并在化学合成方面拥有深厚的专业知识. 近年来, 预测的进步, 基于结构的设计和成像以及自动化1, 人工智能和机器学习, 是否已成为提高小分子先导优化速度和成功率的重要推动者.

澳门第一赌城在线娱乐正在不断提高澳门第一赌城在线娱乐的能力,为未来创造新的潜在疗法. 例如, 在RNA水平上调节生物疾病驱动途径为以前的研究开辟了新的机会 undruggable目标 澳门第一赌城在线娱乐正在探索使用小分子药物靶向RNA的潜力. 澳门第一赌城在线娱乐与马修·迪斯尼的实验室合作进行了一项新研究, 博士学位, 在美国斯克里普斯研究中心工作, 发表于 化学性质, 描述了在细胞模型中能够重新启动血管内皮生长因子A (VEGF-A)的细胞生产的小分子的发现.2 VEGF-A是重建受损心脏组织中的血管和肌肉以及改善血液流动的关键.


设计能够与RNA相互作用和调节的小分子的能力可以为靶向以前被认为无法药物治疗的具有挑战性的疾病途径开辟新的途径.

马林Lemurell 执行董事兼药物化学主管, 研究和早期开发, 心血管,肾脏和代谢, 澳门第一赌城在线娱乐R&D

澳门第一赌城在线娱乐正在探索的其他创新方法集中在使用纳米颗粒来指导小分子药物针对特定的细胞类型或最小化潜在的副作用.3



参考文献

1. Friis S, Johansson MJ, Ackermann L. 钴催化的C-H甲基化用于后期药物多样化. 化学性质. 2020. 12, 511–519.

2. 汉尼夫,刘霞 . 一个小分子的设计,刺激VEGFA通知从RNA折叠小分子相互作用的扩展百科全书. 化学性质. http://doi.org/10.1038/s41557-020-0514-4

3. 刘建军,刘建军,刘建军 等. 吡咯苯二氮卓负载纳米颗粒的评价:一种靶向给药方法. 2019. 108(4): 1590-1597.





Veeva ID: Z4-66298
筹备日期:2024年7月